首款阿茲海默藥待美國FDA批準 5000萬患者看到了希望

【歷史性突破!世界首款阿茲海默藥被證有效，有望兩年內量產】當地時間10月22日，美國百健公司(Biogen)宣布，世界首款可治療阿茲海默癥狀的藥物aducanumab已經通過臨床測驗，正待FDA批準，有望量產。宣布此消息后，Biogen公司股票激增30%多，公司市值也因此再增一千多億元。

10月22日晚間，Biogen和Eisai聯合宣布：

在與美國食品藥品監督管理局(FDA)和外部專家討論之后，計劃于2020年初向FDA遞交阿爾茨海默病在研藥物ADUCANUMAB的生物制劑許可上市申請，并將繼續與歐洲、日本等地區的監管機構進行協商。

在此之前，全球范圍內尚未有任何藥物能在阿茲海默癥的研發中取得重大突破。

虎嗅通過專業人士了解到，目前FDA批準過的只有多奈哌齊、卡巴拉汀、美金剛等少數一些藥物獲得上市許可，國內還有一些被批準用于治療輕度認知障礙的藥物。然而市場雖有短期內控制阿茲海默癥狀的藥物，但并未研發出根治病因的藥物，且15年來從未有新的治療方法獲準。

首款阿茲海默藥如果獲得上市批準，ADUCANUMAB將成為第一個減少阿爾茨海默病臨床衰退的療法。這一歷史性突破讓Biogen公司市值大漲近108億美元。

阿茲海默癥俗稱老年癡呆癥，是一種發病進程緩慢、隨著時間不斷惡化的持續性神經功能障礙。由于患者不能回憶以前學到的信息，思維和判斷受影響，會相繼出現相關運動功能障礙，影響日常生活、活動能力。

目前，全球阿茲海默癥患者達5000萬人，且呈爆發性增長，預計到2050年將達到1.5億人。

1998年~2017年間，全球有146個阿茲海默癥藥物臨床研發中心遭遇失敗，40%夭折于早期臨床階段，39%在中期臨床宣布失敗，18%在后期臨床失敗。

世界范圍內羅氏、禮來、大冢、默沙東及輝瑞強生等耳熟能詳的大藥企，都在阿茲海默癥的藥物研發上寸步難進。其以接近100%的失敗率，一直是最棘手的研發課題。

研發失敗最重要原因之一是目前為止，人們對于阿茲海默癥發病的機制仍然搞不清楚。

虎嗅咨詢專家后發現，目前主流的假設主要有β淀粉樣蛋白假說和Tau蛋白假說兩種，大部分抗輕中重度阿茲海默癥的藥物和治療方案都是圍繞著這兩個假設進行的。

此次Biogan申請上市許可的就是基于β淀粉樣蛋白假說的藥物。

2019年3月，Biogen公司曾宣布初步實驗證明該藥無效，即將結束實驗。但8個月后Biogen卻突然表示，此藥具有“藥理和臨床活性”，減少了初期患者的癥狀。

原來，Biogen公司研究人員在擴大了試驗范圍并覆蓋了更大的數據集之后，最終發現(EMERGE)高劑量組能顯著改善認知和功能，如記憶力、方向感和語言能力。這份3000多名阿茲海默患者的研究數據證明，此藥物可以顯著減慢疾病發展。

羅徹斯特大學阿茲海默病首席研究員Anton Porsteinsson表示：“ADUCANUMAB的第三階段研究表明，清除狙擊與淀粉樣β蛋白可以減少阿茲海默病的臨床衰退，為醫學界、患者及家庭都帶來了希望，全球阿茲海默病群體一直在等待這一刻的到來。”

但別高興得太早，就算FDA批準了ADUCANUMAB上市， Biogen公司也需要說服保險公司相信這種藥物確實可以減緩阿茲海默癥病人的精神衰退，從而讓保險公司同意為該藥物支付費用，從而量產推廣。

根據權威數據統計，現在一款創新藥物從早期發現到臨床開發最終上市，平均需要10-15年。

FDA對于申請上市的新藥是否批準主要取決于該藥物是否在臨床上顯示出良好的安全性和有效性，是否滿足了未被滿足的臨床需求，時間一般需要1~2年。

對中國患者來說，如果Biogen公司不申請在中國進口的話，國內在專利期間很難上市。就算Biogen公司愿意投放中國市場，其審批時間進度一般要晚3-5年左右，引進后中國還需要進行臨床試驗觀察。

有些患者等不起，自己或者家屬想通過黑市、代購等渠道來買藥。按照2001年12月開始實施的《藥品管理法》，藥品未引進一律列為“假藥”，其代購行為也屬非法。(2019年8月26日新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》擬對進口國內未批的境外合法新藥不再按假藥論處，同時還提出，未經批準進口少量境外已合法上市的藥品，情節較輕的，可以減輕處罰，新規將于2019年12月1日起施行。)

藥物的定價，則更為現實。

20世紀80年代以后新藥研發成本飆升，一般每一個新的藥物開發都是數十億美元級別的冒險。2016年，禮來公司宣布阿爾茨海默病的藥物三期臨床試驗失敗時，股價當天就暴跌了14%。

除了研發成本之外，如果藥物在市場上遇到與不良反應有關的訴訟，涉及的金額很容易使醫藥公司瀕臨破產。

Biogen公司經過漫長的基礎研究、動物試驗、人體臨床試驗，為了賺回之前數年甚至數十年的研發成本，定價不會太低。

而且從申請之日算起，新藥的專利期通常為10至20年，這個時期它可以壟斷市場，擁有定價權。為了避免專利權到期之后廉價代替品隨處可見，藥物在專利權到期之前，價格只會居高不下。

就算國外這款藥物的價格勉強能接受，進入我國的進口藥品關稅是5%~8%，在銷售環節，還有藥物類10%的增值稅。此外按照規定，進入醫院可在實際購進價基礎上加價10%~15%。這些環節的加價都會體現到最后的藥價上去。

不過，對阿茲海默患者而言，這個消息至少是一種希望。

首款阿茲海默藥已通過臨床測驗 正待FDA批準有望量產

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